DOELSTELLING

De stichting heeft ten doel: Het verbeteren van het leven van mensen met een genetische afwijking in het algemeen en van mensen met een afwijking aan het SLC6A1 gen in het bijzonder. Verbetering van het leven van mensen met SLC6A1 kan bereikt worden doordat er effectieve behandelingen worden gevonden voor SLC6A1.

Dit kan door het bevorderen van onderzoek naar SLC6A1, zoals:

-Zijn er misschien al bestaande medicijnen die iets kunnen betekenen voor SLC6A1 patiënten

-Kan er een ASO therapie (Synthetic antisense oligonucleotide) ontwikkeld worden voor SLC6A1

-Er wordt gewerkt aan een gentherapie

20210613_161407-01 liggend.jpg